Actionnaires pharming-group

Vous trouverez sous cet onglet le descriptif en français de Pharming group. Veuillez m'excuser pour la traduction, le lien officiel en anglais se trouve ici :

https://www.pharming.com/science/

DESCRIPTIF PHARMING

Pipeline

L'élargissement du pipeline au-delà Ruconest®

Avec la validation sécurisée de l'approbation du premier produit de notre plate-forme transgénique, nous allons maintenant chercher à lancer de nouveaux projets sur cette plate-forme.

Notre plate-forme transgénique reste la seule technologie à ce jour peut fournir des versions recombinantes de certaines protéines humaines complexes d'une manière économiquement viable: ceci est le résultat du faible coût de l'investissement en capital requis pour démarrer un troupeau fondateur approprié, le fait que le troupeau est facilement extensible et le rendement élevé du produit obtenu.

Notre objectif est de se concentrer sur les indications qui ont un besoin médical non satisfait en utilisant des produits biologiques pour aider les patients qui ont par ailleurs un choix limité dans le traitement.

L'expansion Beyond The Pipeline

rhC1INH (Ruconest)

L' inhibiteur C1 humain recombinant (rhC1INH) est une protéine recombinante de l' inhibiteur C1 humain. Inhibiteur de la C1 naturelle de l' ADN à partir d' une source humaine est utilisée dans la technologie de production de protéines Pharming pour assurer l' expression de la protéine de l' inhibiteur C1. Inhibiteur de la C1 humaine est une protéine plasmatique humaine impliquée dans la régulation du complément et de contact des parties du système immunitaire. Il est une protéine de contrôle dans ces premières étapes de cascades et de cette façon un facteur de régulation du système immunitaire. 
En inhibant ces systèmes, l'inflammation anormale peut être contrôlée. Ceci est également le mécanisme par lequel une attaque AOH peut être traité avec l' inhibiteur C1.

rhFVIII (facteur VIII)

Le facteur VIII recombinant humain est un facteur naturel de la coagulation du sang humain et est en développement à un stade précoce pour le traitement de l'hémophilie A. L'hémophilie A est une maladie héréditaire causée par des défauts dans le gène du facteur VIII. Manque de fonctionnement du facteur VIII diminue la capacité de coagulation du corps, qui à son tour peut conduire à damaging- ou épisodes de saignements mortels. Sur ce projet, Pharming a une entente de service avec Renova Life pour fournir des Pharming avec des lapins fondateurs.

L'hémophilie A est une maladie héréditaire liée du chromosome X provoqué par un défaut dans le gène du facteur VIII (FVIII) qui conduisent à des niveaux inférieurs de la protéine du facteur VIII fonctionnel. Le manque de FVIII fonctionnelle diminue la capacité de coagulation du corps, qui à son tour peut conduire à des épisodes de saignements dommageables ou mortels.

rhC1INH (Ruconest)

Des indications supplémentaires pour Ruconest (rhC1INH)

l'inhibiteur C1 humain recombinant (rhC1INH) est une protéine recombinante de l'inhibiteur C1 humain. inhibiteur de la C1 naturelle de l'ADN à partir d'une source humaine est utilisée dans la technologie de production de protéines Pharming pour assurer l'expression de la protéine de l'inhibiteur C1. inhibiteur de la C1 humaine est une protéine plasmatique humaine impliquée dans la régulation du complément et de contact des parties du système immunitaire. Il est une protéine de contrôle dans ces premières étapes de cascades et de cette façon un facteur de régulation du système immunitaire. En inhibant ces systèmes, l'inflammation anormale peut être contrôlée. Ceci est également le mécanisme par lequel une attaque AOH peut être traité avec l'inhibiteur C1.

Prophylaxie de AOH

Outre le traitement des crises aiguës d'AOH, certains patients peuvent bénéficier d' une thérapie à long terme pour prévenir les attaques d' AOH 
(prophylaxie). Les données des essais cliniques de l'utilisation de produits dérivés du plasma C1INH montrent que la prophylaxie de routine est efficace pour les patients souffrant d'AOH.

Pour évaluer l'application potentielle de Ruconest pour la prophylaxie AOH, Pharming a mené une étude ouverte, en utilisant un dosage une fois par semaine de Ruconest comme traitement prophylactique de l' AOH. Les résultats publiés dans le journal international par des pairs " Allergy spectacle" que Ruconest pourrait réduire la fréquence des crises chez les patients atteints d' AOH.

En collaboration avec notre partenaire américain Salix, Pharming explore les stratégies cliniques et réglementaires pour évaluer plus Ruconest pour la prophylaxie AOH.

Pancréatite aiguë

La pancréatite aiguë (PA) est une maladie inflammatoire aiguë du pancréas pour lequel il n'y a actuellement aucun traitement médical approuvé. Avec environ 300 000 hospitalisations par an (soit une augmentation de plus de 2 fois depuis 1988), AP représente la cause la gastro la plus fréquente des admissions à l'hôpital aux États-Unis.

Sur la base des propriétés anti-inflammatoires généraux de C1INH, et pdC1INH rhC1INH ont été étudiés dans une variété de conditions cliniques et des modèles animaux de nombreuses conditions impliquant un contact et d'activation du système du complément avec une composante de fuite vasculaire / capillaire. Ces études ont inclus des modèles de la pancréatite, la septicémie, une lésion thermique, la xénotransplantation, et de l'ischémie-reperfusion (par exemple, infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral, la fonction du greffon retardé dans la transplantation). Ensemble, cette expérience suggère que rhC1INH peut être en mesure d'interrompre les processus pro-inflammatoires chez les patients avec AP, et ainsi résoudre les SIRS en cours pour empêcher finalement défaillance d'un organe.

rhFVIII (facteur VIII)

Facteur VIII (rhFVIII)

L'hémophilie A est une maladie héréditaire liée du chromosome X provoqué par un défaut dans le gène du facteur VIII (FVIII) qui conduisent à des niveaux inférieurs de la protéine du facteur VIII fonctionnel. Le manque de FVIII fonctionnelle diminue la capacité de coagulation du corps, qui à son tour peut conduire à des épisodes de saignements dommageables ou mortels.

Le facteur VIII recombinant humain est un facteur naturel de la coagulation du sang humain et est en développement à un stade précoce pour le traitement de l'hémophilie A. L'hémophilie A est une maladie héréditaire causée par des défauts dans le gène du facteur VIII. Manque de fonctionnement du facteur VIII diminue la capacité de coagulation du corps, qui à son tour peut conduire à damaging- ou épisodes de saignements mortels.

Comme la première étape dans l'évaluation de développer la capacité-, Pharming a signé un contrat de service avec la vie Renova (RLI). L'accord porte sur le développement et la fourniture de lapins transgéniques fondateur de RLI à Pharming. Les lapins fondateurs permettront Pharming pour démarrer le processus de sélection de la production commerciale.

Le développement de produits en collaboration: Collaborations stratégiques avec SIPI

De plus récemment , nous avons conclu une collaboration stratégique pour le développement, la fabrication et la commercialisation de nouveaux produits basés sur la plate - forme technologique Pharming avec  l'Institut de Shanghai de l' industrie pharmaceutique (SIPI) , une société Sinopharm basé en Chine.

sipi logo

Selon les termes de l'accord, Pharming va transférer la plate-forme technologique Pharming et la fabrication de savoir-faire à Sipi, tels que le développement mondial commun de nouveaux produits aura lieu dans les installations de Sipi à Shanghai et de bénéficier à la fois des avantages de coût de la plate-forme Pharming et le développement concurrentiel et la fabrication coûte structures à SIPI.

Les premiers projets à développer conjointement et fabriqués au SIPI sera C1-inhibiteur recombinant (conestat alfa) et le facteur VIII.

Des produits

Ruconest       EU_Flag

Ruconest (conestat alfa) est un inhibiteur de la C1 estérase humaine recombinante approuvé pour le traitement des attaques de angioedème chez les patients atteints d'AOH aux Etats-Unis, Israël, les 28 pays de l'UE plus la Norvège, l'Islande et le Liechtenstein.

Ruconest est distribué dans l'UE par Swedish Orphan Biovitrum. Ruconest est en partenariat avec Salix Pharmaceuticals Inc. en Amérique du Nord.

nécessité médicale

inhibiteur de la C1 estérase (C1INH) est une protéine qui se produit naturellement dans le corps humain. Il appartient à la classe des inhibiteurs ou serpines sérine-protéase. Elle régule plusieurs voies inflammatoires dans le corps par l'inhibition de certaines protéines (protéases) qui font partie du système immunitaire humain. La carence en inhibiteur de la C1 fonctionnelle conduit à une activation excessive du système du complément et d'autres voies immunologiques et hémostatiques, donnant raison aux attaques de angioedème. Ces attaques sont caractérisées par des gonflements aigus et douloureux des tissus mous. Administration de la C1 protéine inhibitrice peut normaliser les niveaux C1 INH bas et arrêter les attaques de angioedème.

la thérapie de Pharming

Les patients qui souffrent d'œdème angioneurotique héréditaire (AOH) présentent une déficience C1INH fonctionnel résultant d'une mutation dans le gène de l'inhibiteur C1. Pour eux, Ruconest Pharming fournit un traitement causal avec une excellente efficacité et le profil de sécurité. Le GMP conforme production exclusive et la technologie de purification permet la fabrication commerciale de grandes quantités de produits de haute qualité d'une qualité exceptionnelle. Ruconest ne porte pas le risque de transmission d'agents infectieux liés à plasma humain, car il n'a pas été isolé à partir de sources de sang humain.

Information additionnelle:       EU_Flag

1. Qu'est - ce que Ruconest est et ce qu'il est utilisé pour 
Ruconest contient conestat alfa comme substance active. Conestat alfa est une forme recombinante de l' inhibiteur C1 humain (rhC1INH) et est produite en utilisant la technologie de l' ADN recombinant à partir du lait de lapin. 
Ruconest doit être utilisé par les adultes et l' adolescence avec un trouble sanguin héréditaire rare, appelée angio - œdème héréditaire (AOH). 
Ces patients présentent une insuffisance de la protéine inhibitrice C1 dans le sang. Cela peut conduire à des attaques répétées de l' enflure, la douleur dans l'abdomen, difficulté à respirer et d' autres symptômes.

L'administration de conestat alfa (Ruconest) est de résoudre la pénurie d'inhibiteur de C1 et conduira à une réduction des symptômes d'une crise aiguë de l'AOH.

2. Qu'est-ce que vous devez savoir avant d'utiliser Ruconest

Ne pas utiliser Ruconest:

Si vous êtes ou pensez que vous êtes allergique aux lapins 
Si vous êtes allergique à conestat alfa ou à l'un des autres composants de ce médicament.

Mises en garde et précautions
Parlez -en à votre médecin avant d' utiliser Ruconest.

Si vous ressentez des réactions allergiques, par exemple de l'urticaire, des éruptions cutanées, des démangeaisons, des vertiges, une respiration sifflante, difficulté à respirer ou votre langue gonfle suite à l'administration de Ruconest, vous devez demander de l'aide médicale d'urgence afin que les symptômes de votre réaction allergique peuvent être traités de toute urgence.

Enfants et adolescents
Ne donnez pas ce médicament aux enfants et aux adolescents de moins de 12 ans.

Autres médicaments et Ruconest
Informez votre médecin si vous prenez, avez récemment pris ou pourriez prendre tout autre médicament. 
Si vous recevez un traitement aigu de caillots de sang, vous ne devriez pas être traité avec Ruconest dans le même temps.

Grossesse et allaitement
Il est déconseillé d'utiliser Ruconest pendant la grossesse ou l' allaitement. 
Si vous envisagez de devenir enceinte, discutez avec votre médecin avant de commencer à utiliser Ruconest.

Conduite de véhicules et utilisation de machines
Ne pas conduire ou utiliser des machines si vous vous sentez étourdi ou souffrez de maux de tête après l' utilisation de Ruconest.

3. Comment utiliser Ruconest
Ruconest sera donnée à vous directement dans une veine sur une période d'environ 5 minutes par votre médecin ou par une infirmière. Votre dose sera élaboré en fonction de votre poids. 
La plupart du temps d' une seule dose est suffisante, mais une seconde dose peut être nécessaire. Pas plus de 2 doses doivent être administrées dans les 24 heures. 
Les instructions d'utilisation sont clairement décrites dans la brochure d' information du médecin et sont attachés. 
Si vous avez d'autres questions sur l'utilisation de ce médicament, demandez à votre médecin ou une infirmière.

4. Les effets secondaires possibles
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets secondaires, mais pas chez tout le monde. 
Si vos symptômes empirent et / ou vous développez une éruption cutanée, des picotements, des difficultés à respirer ou votre visage ou de la langue se gonfle, un médecin immédiatement. 
Cela peut indiquer que vous avez développé une allergie à Ruconest.

Certains effets indésirables peuvent survenir pendant le traitement par Ruconest:
Common (affecte 1 à 10 utilisateurs sur 100): céphalées 
Peu fréquents (affecte 1 à 10 utilisateurs sur 1000): sensation de picotement, de fourmillement ou d' engourdissement dans la peau ou d'un membre (paresthésies), des étourdissements , irritation de la gorge, des douleurs abdominales, la diarrhée, des nausées, de l' urticaire et gonflement de la peau. 
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez -en à votre médecin.

Ceci inclut tous les effets secondaires possibles qui ne figurent pas dans la notice.

5. Comment conserver Ruconest
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants. 
Ne pas utiliser ce médicament après la date d' expiration, qui est mentionnée sur la boîte et sur l'étiquette du flacon après EXP.

La date d' expiration fait référence au dernier jour de ce mois. Ne pas stocker au- dessus de 25 ° C. 
Conserver dans l'emballage d' origine afin de protéger de la lumière. 
Ruconest avant peut être administré, il doit être dissous dans de l' eau pour préparations injectables, par un professionnel de la santé. 
Une fois reconstitué, le produit doit être utilisé immédiatement. 
Ne pas utiliser ce médicament si vous remarquez des particules dans la solution ou si la solution est décolorée

S'il vous plaît voir accompagnant  Résumé des caractéristiques du produit     EU_Flag

Recherche & Développement

Pharming développe et produit des protéines humaines recombinantes en utilisant sa plate-forme de la technologie transgénique.

Le développement d'un médicament thérapeutique jusqu'à l'approbation de commercialisation par l'autorité compétente est un processus long et commence par la production et la sélection d'une lignée d'animaux transgéniques. Pendant ce temps, un projet de recherche doit se poursuivre à travers les premières étapes de caractérisation génétique de la lignée d'animaux transgéniques, ainsi que la protéine recombinante produite dans le lait.

Dans cette section du site, vous pouvez trouver des informations sur la technologie de Pharming et la propriété intellectuelle.

Pour plus d' informations s'il vous plaît contacter: Bruno M. Giannetti via b.giannetti@pharming.com

Plate-forme technologique de production Transgenic (de TPTP)

Après la découverte des techniques de l'ADN et l'ADN recombinant dans les dernières décennies, il est devenu possible de transférer des gènes entre les différents organismes, tels que les plantes et les bactéries. Les scientifiques ont découvert comment transférer des gènes de mammifères dans le matériel génétique d'autres animaux, et élever des animaux transgéniques présentant des caractéristiques spécifiques de (mixtes). Cette nouvelle approche scientifique de recombiner matériel génétique provenant de différentes sources biologiques est devenu connu comme la technologie de l'ADN recombinant et les animaux générés par cette technologie comme des animaux transgéniques.

protéines thérapeutiques à partir du lait

La société prédécesseur de Pharming GenPharm a été fondée pour commercialiser cette technologie innovante. Les scientifiques Pharming ont pu élever des animaux qui pourraient produire des protéines humaines comme dans leur lait. La compagnie a également amélioré cette technologie et a entièrement conforme aux directives réglementaires applicables aux États-Unis et en Europe.

La fabrication à grande échelle

Pour des fins commerciales, Pharming a également développé de grandes méthodes de purification à grande échelle pour la séparation des protéines humaines des autres composants naturels du lait. Le procédé de purification pour notre produit phare Ruconest a réussi la mise à l'échelle et transféré au courant partenaire de fabrication Sanofi Chimie. Toutes les installations et procédés de production sont conformes aux BPF directives réglementaires et sont adaptés à la production à grande échelle des plus hauts produits pharmaceutiques de qualité.

Haute qualité en quantité suffisante

Pharming peut produire des protéines thérapeutiques complexes dans les glandes mammaires de lapins ou de bovins et de purifier la protéine du lait pour son application thérapeutique. Cette méthode de production a l'avantage de fournir des protéines humaines de haute qualité en quantité et qualité élevée et constante suffisantes. Pharming est la première entreprise au monde à obtenir l'approbation réglementaire pour un produit pharmaceutique de protéine recombinante produite dans le lait de lapines transgéniques. La plate-forme technologique a été développé de telle sorte que la consistance du produit attributs est facilement maintenu grâce à l'intensification des processus de production. En outre, la plate-forme de lapin transgénique a été optimisé par Pharming pour produire de grandes quantités de protéines recombinantes d'une manière contrôlée, facilement transférable et évolutive.

Grand potentiel

Il existe un besoin dans l'industrie pour de nouveaux moyens pour produire plus de 900 protéines thérapeutiques qui sont actuellement en développement. Pharming estime que sa technologie de production offre des avantages concurrentiels significatifs et permettra le développement de meilleures, plus sûres et plus de produits thérapeutiques rentables.

En Juillet 2013, Pharming a établi un partenariat de la plate - forme technologique avec l'Institut de Shanghai de l' industrie pharmaceutique (SIPI); une société Sinopharm. 
Cette collaboration stratégique pour le développement, la fabrication et la commercialisation de nouveaux produits basés sur la plate - forme technologique de Pharming, permet d' accéder à la technologie SIPI Pharming et le savoir-faire de telle sorte qu'un développement mondial conjoint de nouveaux produits peut profiter aux deux parties.

Propriété intellectuelle (PI)

La société possède et a sous licence un nombre important de brevets et demandes de brevets dans le monde entier, couvrant largement la technologie pour la production de protéines recombinantes dans le lait d'animaux transgéniques, ainsi que les produits spécifiques en cours de développement. Protection pour les protéines recombinantes actuellement produit dans le lait, ainsi que des procédés de génération d'animaux transgéniques va durer au-delà de 2020.

En règle générale, les divers aspects de la fabrication et l'utilisation des produits de Pharming sont couverts par des brevets distincts, les secrets commerciaux et le savoir-faire, créant ainsi plusieurs couches indépendantes de protection autour de chaque produit. Par exemple, la position IP Pharming dans la production et l'utilisation de Ruconest couvre non seulement le composé thérapeutique lui-même, mais aussi des méthodes de production et de purification, des versions améliorées de Ruconest, et l'utilisation thérapeutique dans un grand nombre d'indications médicales, y compris (mais sans s'y limiter à) AOH et d'autres maladies liées à une carence en inhibiteur de la C1.

Dans le domaine de la technologie transgénique, le portefeuille de Pharming comprend l'IP suivante:

  • Production et utilisation de bovins transgéniques
  • expression spécifique du lait chez des animaux transgéniques
  • Animaux transportant des grands transgènes (> 50kb)
  • Purification de produits biopharmaceutiques provenant du lait
  • Structure et conception des transgènes pour la production de haut niveau
  • Les protéines de fusion pour l'expression de haut niveau
  • Génération d'animaux en utilisant la technologie de transfert nucléaire
  • activation ovocytaire pour le transfert nucléaire
  • la production d'anticorps transgéniques
  • transfert de gène à médiation de sperme

Pour des applications en dehors des activités de base de Pharming, cette adresse IP est disponible pour les licences.